L’azienda produttrice spera di poterlo usare anche contro il morbo di Chron
ROMA – E’ stato approvato in Canada il primo farmaco realizzato a base di cellule staminali per il trattamento di pazienti pediatrici con malattia del trapianto contro l’ospite (in inglese Graft versus Host Disease da cui l’acronimo GvHD), quella malattia che consiste in una reazione contro il paziente da parte delle cellule del donatore. Può accadere, per fare un esempio relativo alle malattie rare, nel caso dei bambini che si sottopongono a trapianto per sconfiggere la talassemia, ma è un evento avverto che può verificarsi per moltissimi altri trapianti. Il farmaco è prodotto da Osiris Therapeutics e offre ora una speranza ai bambini affetti da una malattia estremamente dolorosa che uccide fino all’80 per cento di chi ne è colpito.
Si tratta della prima vera terapia approvata per trattare la GvHD, la devastante complicanza del trapianto di midollo osseo. La malattia si verifica quando durante un trapianto di tessuto od organo le cellule immunologiche del donatore forniscono una risposta esagerata aggredendo il sistema immunitario delle persona ricevente, immunosoppressa, riconoscendolo come corpo estraneo: le cellule staminali hanno il compito di ripristinare il sistema immunitario del donatore nel corpo del bambino.
Come riportato dal portale Pharmastar, l’approvazione si basa su una risposta clinica dal 61 al 64 per cento dei pazienti con GvHD severa, acuta e refrattaria, 28 giorni dopo l’inizio della terapia. Inoltre, il farmaco ha determinato anche un aumento della sopravvivenza rispetto ai controlli storici.
Il farmaco è una preparazione a base di cellule staminali mesenchimali, ottenute dal midollo osseo di donatori giovani adulti e in salute. Una volta in commercio prenderà il nome di Prochymal (remestemcel-L). L’azienda canadese sta ora cercando di sviluppare questo farmaco anche come trattamento anche per la malattia di Chron, il diabete, gli attacchi cardiaci e altre patologie.
Nella preparazione del farmaco, le staminali vengono separate dal midollo ed espanse in coltura, in modo che una donazione sia sufficiente per realizzare 10mila dosi.
Con la GvHD si ha una reazione inversa al rigetto, cioé le cellule del donatore vedono gli organi del ricevente come estranei e li attaccano, causando danni alla pelle, al fegato e al tratto digestivo. Generalmente, i medici usano steroidi o altri farmaci per attenuare gli attacchi immunitari, ma in molti casi non funzionano e il paziente muore. Questo nuovo farmaco a base di staminali è approvato per i bambini che non rispondono agli steroidi.