Nuovi dati presentati al Congresso EASL 2026 evidenziano come seladelpar possa migliorare un importante indicatore della colangite biliare primitiva, offrendo nuove prospettive terapeutiche per i pazienti che non rispondono adeguatamente alle cure tradizionali.
La ricerca scientifica continua a fare passi avanti nella lotta contro la colangite biliare primitiva (PBC), una malattia cronica autoimmune del fegato che colpisce prevalentemente le donne e che, se non controllata, può evolvere verso danni epatici sempre più gravi.
In occasione del Congresso 2026 della European Association for the Study of the Liver (EASL), svoltosi a Barcellona, sono stati presentati nuovi risultati relativi a seladelpar, una terapia sviluppata per il trattamento della PBC. I dati mostrano miglioramenti significativi e duraturi nei livelli di fosfatasi alcalina (ALP), uno dei principali indicatori utilizzati dai medici per valutare l’andamento della malattia.
Cos’è la colangite biliare primitiva
La colangite biliare primitiva è una patologia autoimmune che provoca l’infiammazione e la progressiva distruzione dei piccoli dotti biliari del fegato. Nel tempo, questo processo può compromettere la funzionalità epatica e aumentare il rischio di cirrosi.
Uno degli strumenti più importanti per monitorare la malattia è il dosaggio della fosfatasi alcalina (ALP). Valori elevati sono infatti associati a una maggiore probabilità di progressione della patologia e a un peggioramento della prognosi.
Seladelpar riduce e normalizza i livelli di ALP
L’analisi presentata da Gilead Sciences deriva dallo studio internazionale di Fase III ASSURE, che sta valutando la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di seladelpar nei pazienti affetti da PBC.
I risultati hanno mostrato che il trattamento è stato associato a una riduzione significativa e persistente dei livelli di ALP nei pazienti che, nonostante le terapie precedenti, continuavano a presentare valori superiori alla norma.
Tra i partecipanti valutabili:
- l’83% ha raggiunto la normalizzazione dell’ALP dopo 12 mesi di trattamento;
- il 74% ha mantenuto questo risultato anche dopo 24 mesi;
- i livelli medi di ALP sono rimasti stabilmente ridotti durante il follow-up;
- sono stati osservati miglioramenti anche in altri marcatori della funzionalità epatica, come la gamma-glutamil transferasi (GGT).
Secondo gli specialisti, il raggiungimento della normalizzazione dell’ALP rappresenta oggi uno degli obiettivi terapeutici più importanti nella gestione della colangite biliare primitiva.
Benefici anche nei pazienti a maggior rischio
Un aspetto particolarmente interessante dello studio riguarda il profilo dei pazienti coinvolti. Molti presentavano fattori associati a una maggiore probabilità di progressione della malattia, come la presenza di cirrosi o una diagnosi in età relativamente giovane.
Nonostante queste condizioni, seladelpar ha dimostrato una risposta clinica positiva e duratura, suggerendo un possibile beneficio anche nelle forme più complesse della patologia.
Sicurezza confermata fino a due anni
Oltre all’efficacia, i ricercatori hanno analizzato attentamente la sicurezza del trattamento.
Durante i due anni di osservazione non sono emersi nuovi segnali di rischio e non sono state registrate interruzioni della terapia dovute a eventi avversi correlati al farmaco. Questo dato conferma il profilo di tollerabilità già evidenziato negli studi precedenti.
Possibili effetti positivi sulla salute del fegato
Un’ulteriore analisi esplorativa ha valutato la cosiddetta “stiffness epatica”, ovvero la rigidità del fegato, un parametro utilizzato per stimare la presenza di fibrosi e il rischio di evoluzione della malattia.
L’85% dei pazienti che avevano risposto positivamente alla terapia dopo un anno ha mantenuto o migliorato i valori di stiffness epatica durante i tre anni successivi di monitoraggio.
Pur trattandosi di dati preliminari, gli esperti ritengono che questo risultato possa rappresentare un ulteriore segnale del potenziale beneficio di seladelpar nel rallentare la progressione della malattia.
Una terapia sempre più importante per la gestione della PBC
I nuovi dati rafforzano il crescente numero di evidenze scientifiche a favore di seladelpar come opzione terapeutica per la colangite biliare primitiva.
L’obiettivo non è soltanto ridurre i parametri biochimici associati alla malattia, ma anche migliorare la qualità di vita dei pazienti, intervenendo su sintomi particolarmente invalidanti come il prurito cronico e contribuendo a preservare la funzionalità del fegato nel lungo periodo.
Attualmente seladelpar è approvato in numerosi Paesi, tra cui Stati Uniti, Canada, Regno Unito, Australia, Svizzera e Paesi dello Spazio Economico Europeo, per il trattamento degli adulti con colangite biliare primitiva che non rispondono adeguatamente alla terapia standard con acido ursodesossicolico (UDCA) o che non la tollerano.
