Una svolta importante nel trattamento del tumore delle vie urinarie arriva dall’Italia: l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato in regime di rimborsabilità la prima terapia di associazione in prima linea per il carcinoma uroteliale avanzato, offrendo un’alternativa concreta alla chemioterapia a base di platino, standard terapeutico da quasi quarant’anni.
Cos’è il carcinoma uroteliale e quanto è diffuso
Il carcinoma uroteliale rappresenta oltre il 90% dei tumori della vescica, che a loro volta costituiscono il quarto tumore più diffuso in Italia, con oltre 31.000 nuovi casi all’anno. Nelle forme non resecabili o metastatiche, il bisogno di terapie più efficaci e meglio tollerate è particolarmente elevato.
La nuova terapia: enfortumab vedotin + pembrolizumab
La rimborsabilità riguarda l’associazione di enfortumab vedotin e pembrolizumab, indicata per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico.
Questa combinazione consente di superare la chemioterapia contenente platino come opzione iniziale, cambiando l’approccio terapeutico sin dall’esordio della malattia avanzata.
I risultati dello studio clinico di Fase 3
L’approvazione dell’AIFA si basa sui dati dello studio di Fase 3 “Keynote-A39”, che ha dimostrato un beneficio clinico significativo rispetto alla chemioterapia standard:
- Sopravvivenza globale mediana: 31,5 mesi con la combinazione vs 16,1 mesi con la chemioterapia
- Riduzione del rischio di morte: –53%
- Sopravvivenza libera da progressione: 12,5 mesi vs 6,3 mesi
- Riduzione del rischio di progressione o morte: –55%
Dati che indicano un raddoppio sostanziale dei tempi di controllo della malattia.
Risposte durature e qualità dei risultati
Secondo Patrizia Giannatempo, oncologa medica dell’Unità di oncologia genito-urinaria della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, oltre il 74% dei pazienti che ha ottenuto una risposta completa mantiene il beneficio anche a 24 mesi. Inoltre, nei pazienti con risposta completa iniziale, la progressione tende a comparire dopo intervalli di tempo più lunghi, a conferma della durabilità dell’efficacia.
Linee guida internazionali: nuova prima scelta terapeutica
Alla luce delle evidenze scientifiche pubblicate, le principali linee guida internazionali – ESMO ed EAU – hanno già posizionato l’associazione enfortumab vedotin + pembrolizumab come prima scelta nel trattamento di prima linea del carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico.
Un cambiamento nella storia clinica dei pazienti
“Si tratta di un enorme passo avanti per una popolazione di pazienti con bisogni clinici ancora in gran parte insoddisfatti”, sottolinea Roberto Iacovelli, professore associato di oncologia medica presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma. “Questa opzione terapeutica ha il potenziale di cambiare la storia naturale della malattia”.
Prospettive future
Con l’approvazione della rimborsabilità AIFA, la combinazione enfortumab vedotin più pembrolizumab diventa accessibile nella pratica clinica italiana, aprendo una nuova fase nel trattamento del tumore delle vie urinarie avanzato. Un risultato che segna un cambio di paradigma, migliorando aspettativa di vita e prospettive terapeutiche per migliaia di pazienti.
