Il Consiglio di Amministrazione di AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di sei nuovi farmaci, di cui quattro destinati a malattie rare, oltre a numerose estensioni di indicazione in ambito oncologico. Una decisione che rafforza l’accesso alle terapie innovative nel Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e amplia le opzioni di cura per pazienti con bisogni clinici complessi.
L’intervento dell’Agenzia Italiana del Farmaco consolida il percorso di accesso alle cure ad alto valore terapeutico, con particolare attenzione ai farmaci orfani, all’oncologia di precisione e alle terapie avanzate come le CAR-T.
Farmaci orfani innovativi: focus su distrofia di Duchenne e mieloma multiplo
Tra i provvedimenti più rilevanti spiccano due farmaci orfani innovativi ora rimborsabili dal SSN.
Duvyzat (givinostat) è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Autorizzato nell’Unione Europea nel giugno 2025, sarà reso rimborsabile in Italia tra i primi Paesi europei. Si tratta di una molecola molto attesa dalla comunità dei pazienti, soprattutto dopo la decisione della Commissione Europea di non rinnovare l’autorizzazione condizionata di Translarna (ataluren) per la stessa indicazione, a causa di un rapporto benefici/rischi ritenuto sfavorevole.
L’altro farmaco innovativo è Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), terapia CAR-T destinata ai pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che abbiano già ricevuto almeno una linea di trattamento e siano refrattari alla lenalidomide. Negli studi clinici, la terapia ha dimostrato una significativa riduzione del rischio di progressione o morte rispetto ai trattamenti standard.
Altri due farmaci orfani rimborsati dal SSN
Oltre ai due innovativi, AIFA ha ammesso alla rimborsabilità altri due farmaci orfani:
- Akantior (poliesanide), prima terapia autorizzata in Europa per la cheratite da Acanthamoeba, una rara e grave infezione oculare.
- Yorvipath (palopegteriparatide), terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (PTH) per adulti affetti da ipoparatiroidismo cronico, patologia metabolica rara caratterizzata da deficit di paratormone.
L’inserimento di queste molecole rappresenta un passo avanti concreto nella gestione di patologie a bassa prevalenza ma ad alto impatto clinico e sociale.
Oncologia: due nuove molecole e 14 estensioni di indicazione
Il via libera del CdA AIFA comprende anche due nuovi farmaci oncologici:
- Lazcluze (lazertinib), in combinazione con amivantamab, per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato.
- Tevimbra (tislelizumab), indicato in monoterapia per pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell’esofago non resecabile, localmente avanzato o metastatico.
Parallelamente, sono state approvate 14 estensioni di indicazione terapeutica per farmaci già rimborsati, ampliando le opportunità di trattamento in ambito ematologico e oncologico. Tra queste:
- Darzalex (daratumumab) per il mieloma multiplo
- Jaypirca (pirtobrutinib) per la leucemia linfatica cronica
- Opdivo (nivolumab), con nuove indicazioni nel carcinoma uroteliale e nel carcinoma del colon-retto in associazione con Yervoy (ipilimumab)
- Rybrevant (amivantamab) per il carcinoma polmonare non a piccole cellule
- Tevimbra (tislelizumab), con ulteriori estensioni in ambito gastroesofageo, polmonare e nel carcinoma del cavo orale
Si tratta di aggiornamenti che consolidano l’approccio terapeutico personalizzato e l’immunoterapia nei tumori solidi e nelle neoplasie ematologiche.
Due farmaci generici e inserimento in Legge 648/1996
Tra le decisioni assunte figurano anche due farmaci generici:
- Lorazepam Macure, benzodiazepina in soluzione iniettabile indicata come premedicazione chirurgica o per il trattamento dell’ansia patologica in pazienti che non possono assumere la formulazione orale.
- Nintedanib Accordpharma, in associazione con docetaxel per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule.
Infine, è stato negoziato il prezzo di Beleodaq (belinostat) per l’inserimento nella lista della Legge 648/1996, consentendone la rimborsabilità per il trattamento del linfoma periferico a cellule T (PTCL) recidivato o refrattario, pur non essendo autorizzato in Italia.
Accesso alle cure e sostenibilità del sistema sanitario
Le nuove decisioni AIFA rafforzano il ruolo del SSN nell’accesso equo alle terapie innovative per malattie rare e tumori, con un impatto rilevante in termini di qualità di vita e sopravvivenza.
L’ampliamento del prontuario rimborsabile conferma l’impegno verso una sanità pubblica capace di integrare innovazione scientifica, sostenibilità economica e tutela dei pazienti con bisogni clinici complessi.
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