L’azienda biotech italiana Genespire ha annunciato il successo di un round di finanziamento di Serie B, raccogliendo 46,6 milioni di euro (circa 52 milioni di dollari). Questi fondi saranno cruciali per supportare lo sviluppo clinico di Gene202, una terapia genica mirata alla cura di una devastante malattia genetica pediatrica, l’acidemia metilmalonica (Mma).
Il finanziamento, co-gestito da Sofinnova Partners, XGEN Venture e CDP Venture Capital tramite il Fondo Large Ventures, è destinato a portare la terapia alla sperimentazione clinica di fase 1-2.
La Mma è una malattia rara che compromette il metabolismo di alcuni aminoacidi e grassi, manifestandosi nei primi anni di vita. I bambini affetti presentano sintomi gravi come debolezza muscolare, convulsioni, ritardo nello sviluppo e danni agli organi vitali, con una mortalità elevata. Al momento non esistono trattamenti in grado di modificare il decorso della malattia.
Un approccio innovativo
La terapia Gene202 utilizza vettori lentivirali schermati, progettati per essere somministrati per via endovenosa. Questa tecnologia, sviluppata dai co-fondatori Luigi Naldini e Alessio Cantore presso l’Istituto San Raffaele Telethon (SR-Tiget), mira a indurre il fegato del paziente a produrre la terapia per tutta la vita. Questo approccio innovativo è particolarmente indicato per i pazienti pediatrici, offrendo una speranza di cura anche agli adulti.
L’amministratore delegato di Genespire, Karen Aiach-Pignet, ha sottolineato il potenziale trasformativo della piattaforma ISLV per la cura delle malattie genetiche. Il sostegno ricevuto dagli investitori dimostra la fiducia nel progetto e nei risultati promettenti raggiunti finora. Aiach-Pignet ha ringraziato anche Julia Berretta, ex CEO, per il suo contributo cruciale nella raccolta dei fondi.
Una rivoluzione genetica
Il round di finanziamento include investitori di alto profilo come Sofinnova Partners, XGEN Venture, CDP Venture Capital e Indaco SGR. Lucia Faccio di Sofinnova Partners ha ribadito l’impegno del team nel sostenere Genespire e la sua tecnologia lentivirale, vista come una chiave per nuove terapie contro le malattie genetiche pediatriche.
Paolo Fundarò, fondatore di XGEN Venture, ha evidenziato il crescente successo della terapia genica, affermando che Genespire potrebbe diventare un leader nel settore con il suo approccio innovativo. Agostino Scornajenchi di CDP Venture Capital ha lodato il team per l’ambizione e le tecnologie avanzate, affermando che Genespire potrebbe ridefinire gli standard terapeutici internazionali.
A seguito del finanziamento, Marco Dieci di CDP Venture Capital entrerà nel consiglio di amministrazione di Genespire, affiancato da Paolo Fundarò di XGEN Venture, per guidare l’azienda nella sua missione di portare Gene202 ai pazienti e rivoluzionare la cura della Mma e di altre malattie genetiche rare.
Il round di finanziamento da 46,6 milioni di euro rappresenta una tappa fondamentale per Genespire, che si avvicina alla sperimentazione clinica della sua innovativa terapia genica. Con il sostegno di investitori di alto livello e una solida pipeline di ricerca, l’azienda è pronta a fare la differenza nel campo delle malattie genetiche pediatriche.
