Dall’oncologia alla neurologia, passando per metabolismo e malattie rare: mai così tanti biosimilari e terapie innovative in dodici mesi
L’Europa sta vivendo una delle fasi più intense di innovazione farmaceutica degli ultimi quindici anni. In appena dodici mesi sono 104 i nuovi medicinali che hanno ottenuto il via libera regolatorio, delineando una vera e propria mappa delle nuove cure nel Vecchio Continente. Un dato che racconta non solo il progresso scientifico, ma anche la capacità del sistema europeo di recuperare il terreno perso durante gli anni della pandemia.
A certificare questo slancio è l’attività del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali, che ha espresso un numero di pareri positivi secondo solo al picco registrato nel 2009.
Biosimilari protagonisti: un cambio di passo storico
Il dato più significativo riguarda i biosimilari, che rappresentano circa il 40% dei farmaci approvati: il valore più alto mai registrato in Europa. Si tratta di medicinali biologici altamente simili a terapie già esistenti, sviluppati dopo la scadenza dei brevetti, fondamentali per ampliare l’accesso alle cure e rendere più sostenibili i sistemi sanitari nazionali.
Nel dettaglio, le raccomandazioni includono:
- 38 nuove sostanze attive
- 41 biosimilari
- 16 farmaci orfani destinati a malattie rare
- 4 terapie avanzate (ATMP)
- 10 farmaci generici
- 6 medicinali inseriti nel programma PRIME, riservato a terapie che rispondono a bisogni clinici ancora insoddisfatti
Secondo i vertici regolatori europei, il 2024 è stato un anno eccezionalmente intenso anche per l’effetto “recupero” dei dossier rimasti in sospeso durante l’emergenza Covid.
Oncologia in testa all’innovazione terapeutica
Ancora una volta, l’oncologia si conferma il settore più dinamico sul fronte dell’innovazione. Le nuove approvazioni includono terapie di frontiera come:
- CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta B refrattaria o recidivata
- Terapie cellulari da cordone ombelicale per pazienti privi di donatori compatibili
- Nuove immunoterapie per il carcinoma vescicale non muscolo-invasivo ad alto rischio
Accanto a queste, trovano spazio numerosi anticorpi monoclonali e trattamenti target, sempre più mirati e personalizzati.
Metabolismo, immunologia e neurologia: le aree in crescita
Subito dopo l’oncologia si collocano endocrinologia e metabolismo, ambiti in rapida espansione clinica, anche alla luce dell’aumento globale di diabete e obesità. Seguono immunologia, reumatologia e trapianti, che insieme rappresentano la terza area per numero di nuove sostanze attive approvate.
In neurologia, l’attenzione si concentra su molecole innovative per l’Alzheimer in fase precoce e su nuove terapie per la distrofia muscolare di Duchenne, patologia genetica rara ad alto impatto sociale.
Terapie geniche e malattie rare: nuove speranze concrete
Tra le approvazioni più rilevanti figurano due terapie geniche destinate a malattie rare. La prima riguarda la sindrome di Wiskott-Aldrich, grave patologia ereditaria del sistema immunitario che colpisce prevalentemente i maschi, sviluppata con il contributo della ricerca non profit. La seconda è una terapia genica in gel topico per il trattamento delle ferite nei pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica, una condizione che rende la pelle estremamente fragile fin dalla nascita.
Prevenzione e salute globale: uno sguardo oltre l’UE
L’attività regolatoria europea guarda anche oltre i confini dell’Unione. Tra i pareri positivi figurano medicinali destinati all’uso in Paesi extra-UE, inclusa una terapia per la profilassi pre-esposizione (PrEP) contro l’HIV, confermando il ruolo dell’Europa nella salute globale.
Cardiometabolico: il futuro integrato della medicina
Sempre più strategica appare infine l’area cardiometabolica, che integra cuore, diabete, obesità e metabolismo. Secondo l’EMA, è uno dei settori in cui scienza, prevenzione e regolazione stanno convergendo con maggiore rapidità, aprendo la strada a modelli di cura più integrati e orientati alla prevenzione.
