Nel 2011 gli era stato dato un punteggio pari a 4 ma ora salirà di livello, da 1 a 3
ROMA – ll Federal Joint Committee tedesco (G-BA), il più importante organo decisionale di medici e autorità sanitarie della Germania, ha deciso di rivalutare, con un giudizio più positivo, i benefici del Pirfenidone (Esbriet), farmaco orfano orale autorizzato in UE per pazienti adulti affetti da fibrosi polmonare idiopatica di forma lieve-moderata. Lo ha annunciato ieri sera InterMune, azienda produttrice del farmaco. Nel dicembre del 2011 l’Istituto per la Qualità ed efficienza nel settore sanitario (IQWiG) aveva infatti fatto una valutazione preliminare attribuendo al farmaco una classificazione pari a 4 (equivalente a un giudizio di ‘beneficio non quantificabile’) in una scala, il sistema di classificazione farmaceutico tedesco (AMNOG), che va da 1 a 5 e dove ai numeri più elevati corrisponde un minore beneficio provato. Ora il G-Ba ha rivisto questa valutazione in chiave decisamente positiva: al Pirfenidone verrà assegnato un valore da 1 a 3, un riconoscimento di grande rilievo.
A spingere il G-BA alla rivalutazione hanno concorso diversi elementi: tanto le valutazioni espresse dai pazienti che lo hanno utilizzato in questo periodo, dai loro medici e dalla società tedesca di pneumologia quanto anche i dati scientifici portati da InterMune a dimostrazione dell’efficacia.
E’ stato infatti osservato nei trial clinici che il pirfenidone rallenta sia la progressione della malattia che il declino della performance fisica dei pazienti. I risultati di una metanalisi degli studi pilota hanno poi mostrato che pirfenidone ha ridotto del 31 per cento la diminuzione degli esiti del spetto al placebo, i risultati di una metanalisi di studi pilota hanno dimostrato che il pirfenidone ha ottenuto una riduzione del 31 per cento del 6-minute walk test (6MWT) rispetto alla diminuzione del (p <0,001).
Infine, un’analisi combinata ha mostrato che il pirfenidone ha ridotto significativamente la diminuzione relativa percentuale prevista della capacità vitale forzata (FVC) di circa il 23 per cento rispetto al placebo (p = 0,005). Questi risultati significano, in parole semplici, che il farmaco rallenta la perdita di capacità progressiva dei pazienti di eseguire sforzi e la perdita, anche questa progressiva, della respirazione. Considerando la prognosi infausta della IPF, gli effetti collaterali reversibili del pirfenidone sono considerati accettabili.
Si tratta di ottime notizie per i pazienti, e non solo per quelli tedeschi: chissà, infatti, che questo ulteriore riconoscimento del beneficio non spinga le autorità italiane a velocizzare la piena commercializzazione nel nostro Paese, ancora ‘appesa’ agli esiti delle trattative su prezzo e rimborso. Queste procedure hanno già ritardato di un anno l’accesso dei pazienti al farmaco e questa attesa è stata parzialmente interrotta recentemente solo grazie allo sforzo di InterMune e alla disponibilità di 20 centri ospedalieri italiani che hanno deciso di aprire una procedura di uso compassionevole (NPP).