A testare questa nuova terapia sono stati i ricercatori della University of Wisconsin-Madison, negli Stati Uniti
Nuove nanoparticelle hanno fornito un modo per spostare le terapie geniche attraverso la barriera emato-encefalica, un passo cruciale per i trattamenti CRISPR a livello cerebrale di disturbi come l’Alzheimer e il morbo di Parkinson. A testare questa nuova terapia sono stati i ricercatori della University of Wisconsin-Madison, negli Stati Uniti. In uno studio recentemente pubblicato sulla rivista Advanced Materials, gli autori hanno descritto una nuova famiglia di capsule su scala nanometrica fatte di silice che possono trasportare strumenti di modifica del genoma in molti organi intorno al corpo e poi si dissolvono in modo innocuo.
“Non esiste ancora una cura per molti devastanti disturbi cerebrali”, ha affermato Shaoqin “Sarah” Gong, professore di oftalmologia e scienze visive e ingegneria biomedica presso l’UW-Madison e ricercatore presso il Wisconsin Institute for Discovery. “Le innovative strategie di consegna mirate al cervello possono cambiare la situazione consentendo la consegna non invasiva, sicura ed efficiente degli editor del genoma CRISPR che potrebbero, a loro volta, portare a terapie di modifica del genoma per queste malattie.”
Le terapie geniche hanno il potenziale per trattare disturbi neurologici come l’Alzheimer e il morbo di Parkinson, ma devono affrontare una barriera comune: la barriera emato-encefalica. Ora, i ricercatori dell’Universita’ del Wisconsin-Madison hanno sviluppato un modo per spostare le terapie attraverso la membrana protettiva del cervello per fornire una terapia a tutto il cervello con una gamma di farmaci e trattamenti biologici. Modificando le superfici delle nanocapsule di silice con glucosio e un frammento di amminoacido derivato dal virus della rabbia, i ricercatori hanno scoperto che le nanocapsule potevano passare efficacemente attraverso la barriera emato-encefalica per ottenere l’editing genetico a livello cerebrale nei topi.
Nel loro studio, i ricercatori hanno dimostrato la capacita’ del carico CRISPR della nanocapsula di silice di modificare con successo i geni nel cervello dei topi, come quello correlato al morbo di Alzheimer chiamato gene della proteina precursore dell’amiloide.
