Lo studio GIMEMA ALL2820, pubblicato sul New England Journal of Medicine, confronta una strategia basata su ponatinib e blinatumomab con imatinib e chemioterapia. A due anni, la sopravvivenza libera da eventi raggiunge l’86%, contro il 67%
Una strategia terapeutica che punta a superare la chemioterapia convenzionale apre nuove prospettive per gli adulti con leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva, indicata con la sigla Ph+. Il risultato arriva dalla ricerca italiana e riguarda una forma aggressiva di tumore del sangue. Al centro c’è lo studio randomizzato di fase 3 GIMEMA ALL2820, che Fondazione GIMEMA ha rilanciato il 27 ottobre annunciando una presentazione pubblica dei risultati a Roma.
La ricerca, pubblicata online il 14 ottobre 2026 sul New England Journal of Medicine, ha coinvolto 236 pazienti adulti. Di questi, 158 sono stati assegnati alla strategia con ponatinib e blinatumomab, mentre 78 hanno ricevuto imatinib associato alla chemioterapia. Il confronto ha valutato i trattamenti impiegati fin dalla diagnosi.
Dopo un periodo di osservazione mediano di 23,7 mesi, la sopravvivenza libera da eventi stimata a due anni è risultata dell’86% nel gruppo sperimentale e del 67% nel gruppo di confronto. Una differenza di 19 punti percentuali, statisticamente significativa. Anche l’incidenza cumulativa delle recidive è stata inferiore: 5% contro 13%.
I due farmaci intervengono attraverso meccanismi differenti. Ponatinib appartiene agli inibitori delle tirosin-chinasi e agisce su bersagli molecolari coinvolti nella crescita delle cellule leucemiche. La forma Ph+ è caratterizzata dall’alterazione genetica BCR::ABL1, che rappresenta un bersaglio delle terapie mirate. Blinatumomab è invece un anticorpo bispecifico: avvicina i linfociti T del sistema immunitario alle cellule leucemiche, riconoscendo rispettivamente le proteine CD3 e CD19, e ne favorisce l’eliminazione.
È questa integrazione tra terapia mirata e immunoterapia a caratterizzare l’approccio studiato. Un altro risultato riguarda la risposta molecolare, cioè la riduzione della malattia fino a livelli non rilevabili con gli esami utilizzati: dopo il consolidamento, è stata osservata nel 71% dei pazienti del gruppo sperimentale, rispetto al 49% del gruppo di controllo. Alla data dell’analisi, il 19% dei pazienti del gruppo sperimentale aveva effettuato un trapianto di cellule staminali dopo la prima risposta ematologica completa.
La definizione di trattamento “senza chemioterapia” richiede però precisione. Il superamento riguarda la chemioterapia sistemica convenzionale: il protocollo GIMEMA ALL2820 comprende anche una profilassi del sistema nervoso centrale con farmaci somministrati per via intratecale. Il termine non indica quindi l’assenza assoluta di chemioterapici lungo l’intero percorso di cura.
I risultati riguardano questa specifica forma di leucemia e il periodo osservato. La sopravvivenza libera da eventi non coincide con una percentuale di guarigione definitiva: servirà un monitoraggio più lungo per valutare la durata del beneficio.
Lo studio porta tra le firme Sabina Chiaretti, docente di Ematologia alla Sapienza Università di Roma, e Robin Foà. Il lavoro si inserisce nel percorso della rete GIMEMA e della ricerca indipendente italiana sulle leucemie.
Le implicazioni cliniche saranno al centro della conferenza stampa prevista il 10 novembre 2026 all’Accademia Nazionale di San Luca, a Roma. Sono annunciati gli interventi di Marco Vignetti, Robin Foà, Sabina Chiaretti e Alessandro Rambaldi. L’appuntamento consentirà di approfondire un risultato che apre alla revisione del ruolo della chemioterapia convenzionale nella leucemia Ph+ dell’adulto.
