Mucopolisaccaridosi 1. Intervista a Rovelli: “Crescono i successi del trapianto…”
Sempre meno le diagnosi tardive ma lo screening neonatale potrebbe rappresentare un ulteriore vantaggio
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Mucopolisaccaridosi 1, nuova Consensus sulle terapie
Sì all’impiego precoce della ERT, anche in vista del trapianto, valutabile ora anche per le forme intermedie
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Distrofia Duchenne, terapia sperimentale sembra riattivare la produzione di distrofina
Lo studio di fase due, pubblicato sul Lancet, è del prof. Muntoni, ricercatore cagliaritano da anni a Londra
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