ROMA – L’agenzia statunitense del farmaco (FDA) ha approvato con procedura accelerata il nuovo antitumorale a base di vincristina liposomiale per il trattamento dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta, negativa per il cromosoma Philadelphia.
Il farmaco, sviluppato da Talon Therapeutics, è costituito da molecole di vincristina liposomiale incapsulate in lipomi (particelle grasse), che così possono restare più a lungo in circolo, attaccando le cellule tumorali provocando meno danni ai tessuti sani e meno effetti indesiderati. Come riportato da Pharmastar , il farmaco è stato valutato unicamente in uno studio di fase II non randomizzato che prende il nome di rALLy, condotto su pazienti affetti da ALL Philadelphia negativo con recidiva e precedentemente sottoposti ad almeno due trattamenti chemioterapici. Vediamo i dati: 65 pazienti valutabili, ORR 35 per cento e CR (complete remission) 20 per cento OS mediana 7,4 mesi nei pazienti con risposta, in 5 pazienti superiore ad un anno. La tossicità del farmaco ha rispettato le previsioni relative alla vincristina.
Il farmaco ha ricevuto lo status di farmaco orfano sia da Fda che da Ema.
La vincristina, farmaco antitumorale ricavato, come la vinblastina, da una pianta, Catharanthus roseus (pervinca del Madagascar), anche nota con il nome comune “vinca rosea”.
Gli alcaloidi della Vinca, come sono definiti i farmaci appartenenti a questa classe, agiscono bloccando la formazione di una struttura essenziale per la divisione cellulare, il fuso mitotico. In assenza di un fuso mitotico funzionante, i cromosomi si frammentano e la cellula muore in conseguenza dell’alterazione prodottasi.
In commercio da oltre 50 anni, il farmaco si è dimostrato efficace nel morbo di Hodgkin, nel linfoma non Hodgkin, nella leucemia linfatica acuta e nei sarcomi. Gli effetti collaterali interessano quasi esclusivamente il sistema nervoso e solo in minor misura il midollo osseo e gli apparati digerente e cutaneo. La tossicità si manifesta con la comparsa di parestesie, diminuzione dei riflessi e della sensibilità a carico dei nervi periferici, disturbi del sistema nervoso autonomo (per esempio, stitichezza, che può arrivare fino all’ileo paralitico). Questi effetti collaterali dovrebbero essere in parte ridotti con la nuova formulazione appena approvata.
