Il trial clinico del Prof. Raghu ha evidenziato addirittura un aumento della mortalità
ROMA – Già alla fine dello scorso anni nei congressi degli specialisti si era detto chiaramente: né il cortisone né la ‘tripla terapia’, che si andava da tempo sperimentando, sono dei trattamenti possibili contro la fibrosi polmonare idiopatica. Dunque, a parte l’uso dell’ossigeno, oggi c’è un solo farmaco approvato, il pirfenidone, anche se su altre molecole si stanno facendo delle sperimentazioni.
L’ultima conferma sulla non idoneità della triplice terapia farmacologica viene da uno studio condotto dal prof. Ganesh Ragu dell’Università di Washington, noto a molti pazienti e certamente a tutti gli specialisti che se ne occupano. La sua competenza nell’ambito di questa rara patologia è indiscussa e i risultati di questo studio, anche per questo, pesano come macigni sull’ipotesi terapeutica.
Il trattamento farmacologico, sperimentato in uno studio randomizzato in doppio cieco, consiste nella somministrazione di Prednisone, Azatioprina e N-acetilcistein, combinazione della quale la sicurezza e l’efficacia non sono note. La sperimentazione è stata effettuata con pazienti affetti da con fibrosi polmonare idiopatica con una compromissione della funzionalità polmonare da lieve a moderata. I pazienti, divisi in tre gruppi, hanno assunto per 60 settimana rispettivamente la combinazione del tre farmaci, la N-acetilcisteina da sola o il placebo.
L’esito primario era la variazione nelle misurazioni longitudinali di capacità vitale forzata nel corso di una di 60 settimane di trattamento. Un’analisi ad interim ha rivelato che i pazienti nel gruppo della terapia combinata, rispetto al gruppo placebo, hanno presentato un aumentato tasso di mortalità e di ospedalizzazione. Questi dati, unitamente alla mancanza di dati sui benefici fisiologici o clinici della terapia combinata, hanno portato il Prof. Raghu e il suo team a raccomandare l’interruzione della somministrazione della terapia stessa, monitorando i pazienti per 32 settimane.
I risultati dello studio, pubblicato su New England Journal of Medicine, sono stati anche riportati nell’ultima newsletter di Orphanet.