L’uso di un comune antiasma migliora la vita dei pazienti. La scoperta da uno studio pilota pubblicato su Neurology. Ora l’Università di Padova avvierà una sperimentazione più ampia
PADOVA – Uno studio condotto dal Dottor Gianni Sorarù dell’Università di Padova ha rivelato che l’uso del clenbuterolo, un comune antiasma, può curare una patologia rara e invalidante: l’atrofia muscolare spino-bulbare.
Conosciuta anche come malattia di Kennedy, si tratta di una patologia trasmessa geneticamente ai soli individui di sesso maschile e causa una lenta e progressiva debolezza e atrofia muscolare con difficoltà soprattutto nella deambulazione associate spesso a sintomi bulbari (difficoltà a deglutire ed articolare le parole) e talora respiratori.
Il Dottor Sorarù, ricercatore del Dipartimento di Neuroscienze dell’Università di Padova, ha scoperto la grande potenzialità del farmaco grazie a una sperimentazione clinica, condotta su venti pazienti, che è stata riportata dalla prestigiosa rivista internazionale Neurology .
Il farmaco, che ha il grande vantaggio di essere già disponibile in commercio, ha migliorato significativamente la vita dei pazienti. “La sperimentazione che abbiamo condotto somministrando il clenbuterolo per via orale – spiega Sorarù a Osservatorio Malattie Rare – ha avuto un grande successo. La forza fisica dei pazienti è migliorata sensibilmente, senza effetti collaterali di rilievo. Per questo abbiamo ora intenzione di istituire un trial clinico più ampio, da condurre in doppio cieco. Invito quindi i pazienti italiani a contattare l’ Ambulatorio Malattie del Motoneuroni del Policlinico Universitario di Padova, per una prima fase informativa, inviando una mail a [email protected] ; [email protected] ; oppure chiamando lo 049 8211943 in orario mattutino.”
La malattia di Kennedy ha una prevalenza di circa 1/30.000 nati maschi. I sintomi solitamente compaiono tra i 30 e i 60 anni, con tremore, i crampi muscolari, l’affaticamento e la disartria. Man mano che la malattia progredisce, i pazienti sviluppano anche debolezza e atrofia dei muscoli bulbari e degli arti, manifestando disartria, disfonia, tic muscolari, atrofia linguale, difficoltà alla masticazione e anomalie del movimento. Il declino cognitivo è minimo o assente.
