Al via lo studio clinico sul Piclidenoson, già sperimentato per la psoriasi, ora in fase II per una rara malattia genetica senza cure.
Un farmaco già in fase avanzata di sperimentazione per la psoriasi, il Piclidenoson, sarà testato per la prima volta su pazienti affetti da sindrome di Lowe, una rara malattia genetica ad oggi priva di trattamenti efficaci. L’avvio dello studio clinico è reso possibile dalla collaborazione tra Fondazione Telethon e l’azienda biotecnologica israeliana Can-Fite BioPharma, proprietaria della molecola.
Lo studio sarà condotto presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS di Roma e valuterà l’efficacia e la sicurezza del farmaco nel trattamento della disfunzione renale tipica della sindrome, caratterizzata da un’anomala perdita di proteine e soluti con le urine, condizione che può evolvere in insufficienza renale.
Un bersaglio terapeutico individuato grazie alla ricerca di base
La molecola è stata identificata dal team guidato da Antonella De Matteis, professoressa di Biologia presso l’Università Federico II di Napoli e direttrice del laboratorio all’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM). Dopo anni di studi sui meccanismi cellulari della sindrome di Lowe, i ricercatori hanno isolato un bersaglio molecolare promettente. Da una libreria di 1.300 composti, il Piclidenoson si è rivelato il più efficace, convalidato attraverso modelli cellulari e animali.
Il fatto che il farmaco sia già in fase clinica avanzata per la psoriasi ha consentito un’accelerazione dello sviluppo clinico, permettendo l’accesso diretto alla fase II dello studio.
Inizio della sperimentazione clinica
Lo studio, della durata di un anno, coinvolgerà inizialmente cinque pazienti pediatrici. Sarà guidato da Francesco Emma, responsabile del Dipartimento di Nefrologia e Dialisi del Bambino Gesù, con la supervisione del Trial Center diretto da Marina Vivarelli. Fondamentale il supporto dell’Associazione Italiana Sindrome di Lowe (AISLO), nata nel 2002 con il sostegno di Telethon.
Dalla ricerca di base alla speranza terapeutica
«Vedere anni di ricerca di base trasformarsi in una concreta opportunità terapeutica è profondamente emozionante», ha dichiarato Antonella De Matteis. «Questa esperienza dimostra che investire nel traffico cellulare e nello studio dei processi fondamentali può davvero fare la differenza per la vita dei pazienti».
