Farmaci Orfani, Garattini: “Dare questo status solo a quelli per malattie veramente rare”
Nel documento approvato dal CNB la proposta di abbassare la soglia di ‘rarità’. Si chiede anche un fondo europeo che aiuti lo sviluppo di farmaci davvero orfani e sostenga le spese dei trial clinici internazionali
Farmaci Orfani, Garattini: “Dare questo status solo a quelli per malattie veramente rare”
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Emofilia, basta stare in disparte, nel Lazio i piccoli pazienti vanno a cavallo
L’idea, nata da Baxter, si avvierà tra pochi giorni grazie al sostengo dei centri emofilia, dei circolo ippico L’Auriga, dell’ associazione parlamentare Amici del Cavallo e dell’associazione Sen Tom’s
Emofilia, basta stare in disparte, nel Lazio i piccoli pazienti vanno a cavallo
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Miopatia ereditaria da corpi inclusi, designazione orfana negli usa per possibile terapia sostitutiva
ROMA – La Ultragenyx farmaceutica ha ricevuto dalla FDA la designazione orfana per il farmaco attualmente indicato con la sigla UX001 per il trattamento della miopatia ereditaria da corpi inclusi (HIBM).
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